目的 分析伴有骨转移的Ⅳ期儿童神经母细胞瘤（ＮＢ）诊治方案、临床特点及预后影响因素，为方案的进
一步优化提供依据。方法 回顾性分析２００７年１月至２０１２年１２月上海交通大学医学院附属新华医院收治的５２例
Ⅳ期ＮＢ患儿的临床资料，分析比较有骨转移患儿与无骨转移患儿的临床特征、肿瘤标志物及预后情况。结果 ５２例
患儿中伴有骨转移２５例（４８１％），男女比例为２．５７１．００，中位发病年龄为３７．７个月（９．５～１５９．８个月）；骨转移部
位主要有：颅骨１７例（６８．０％），四肢骨１７例（６８．０％），骨盆１１例（４４．０％），脊柱９例（３６．０％），肋骨８例（３２．０％），
肩胛骨１例（４０％），下颌骨１例（４．０％），其中１０例（４０．０％）患儿为多发性骨转移。有骨转移者的肿瘤标志物尿香
草扁桃酸、神经元特异性烯醇化酶、乳酸脱氢酶水平均较无骨转移者明显升高（Ｐ＜０．０５）；原发肿瘤的病理组织类型
分化差者较分化好者的骨转移发生率明显升高（Ｐ＜００５）。２５例伴有骨转移ＮＢ患儿的中位随访时间为１７．６个月
（１３．８～５４．１个月）；１９例按计划完成治疗，其中获得非常好的部分缓解４例，部分缓解４例，疾病进展４例，复发７
例，１９例中共有７例死亡；６例患儿在治疗过程中死亡，其中４例死于肿瘤进展，２例死于严重感染。２５例伴有骨转移
的Ⅳ期ＮＢ患儿的２ａ总体生存率为（３７．１±１２．３）％，２ａ无事件生存率为（３０．２±１０．７）％；２７例无骨转移的Ⅳ期ＮＢ
患儿的２ａ总体生存率为（６１．５±９．７）％，２ａ无事件生存率为（４６．７±１０９）％；无骨转移患儿的２ａ总体生存率及无
事件生存率均较骨转移患儿高，但差异无统计学意义（Ｐ＞０．０５）。结论 伴有骨转移的Ⅳ期ＮＢ患儿在化学治疗配合
手术、局部放射治疗、自体干细胞移植等综合治疗下的远期预后仍极差，需进一步探索新的治疗手段，以改善其预后。