目的观察小剂量苯丙氨酸氮芥联合促红细胞生成素治疗高龄高危低增生骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效。方法苯丙氨酸氮芥2 mg·d－1口服，促红细胞生成素(rhEPO)150 U·kg－1皮下注射，每周3次。6周后查血常规血红蛋白升高20 g·L－1以上，可继续用同样剂量苯丙氨酸氮芥和rhEPO再治疗6个月，密切观察副反应，达完全缓解者停药观察。如6周后血红蛋白仍然低于80 g·L－1，可将rhEPO剂量增加至300 U·kg－1，每周3次，观察疗效。结果17例患者完全缓解5例，部分缓解2例，进步2例，无效8例，总有效率52.9%(9/17)。治疗过程中4例出现轻度的骨髓抑制，所有患者均未发现心肝肾功能损伤。结论小剂量苯丙氨酸氮芥联合促红细胞生成素治疗高龄高危低增生MDS是有效且耐受良好的治疗方案。